iPS细胞缓步走向临床
www.fjsen.com 2013-06-30 09:26   来源:科技日报    我来说两句

佩拉补充指出,治疗老年黄斑变性的程序仅需少量iPS细胞,这就减少了形成肿瘤的可能性。此外,眼科手术比较方便,即便形成肿瘤也很容易将其切除。戴利则对这种疗法表示担忧,认为即便证明iPS细胞对人体无害,也可能不会非常有效。例如细胞嫁接可能并非十分令人满意,或者它们可能不会与患者自身的组织相融合。戴利说:“我认为将需要多年的试验以了解细胞究竟是如何融合的。”佩拉也提出了另一个顾虑——iPS细胞的特性可能不稳定,随着时间推移它可能无法发挥人体视网膜上皮细胞的正常作用。

美国先进细胞技术(ACT)公司首席科学家罗伯特·兰扎博士认为,类似高桥团队的iPS细胞研究可能为时尚早。他说:“如果没有为时数年、大量的临床应用前试验,无法想象任何管理机构会批准这样的试验。”ACT公司目前正在全力启动一项目标稍逊的临床试验——向患者体内注射由iPS细胞和胚胎干细胞生成的血小板,以了解它们能否发挥正常血小板的作用,这将开启治疗凝血障碍性疾病的一种新方法。兰扎解释说,血小板没有细胞核,因而没有形成肿瘤的风险。ACT公司希望美国食品与药物监督管理局能批准它今年开始这种试验。

兰扎认为,与ACT公司的研究方案相比,利用iPS细胞进行人体医疗试验是“一项极其伟大的挑战”,但高桥研究团队是“有备而来”,他们都居于“干细胞研究的开拓者之列,非常适合从事这些研究工作”。

在日本稍嫌混乱的研究管理体制下,对于高桥团队正在从事的“临床研究”的管理,并没有像“临床试验 ”那么严格,而且“临床研究”本身并不能导致其被批准用于临床应用的疗法。如果其研究资料是肯定性的,可能会吸引一些投资家,或者有助于其获准进行正式临床试验——这要求明确iPS细胞是否曾在临床上用于治疗患者。

日本理化学研究所发育生物学中心以及生物医学研究与创新研究所的伦理审查委员会(IRB)都批准了高桥团队的研究计划,外科手术将在这两家研究机构进行。该计划尚需获得卫生省所属的一个委员会批准,该委员会共有18名成员,包括内科医生、律师、管理人员和科学家(其中有3名干细胞专家)。如果该计划如期于9月获批,高桥小组还需要8个月以培育移植手术所需的细胞系。

由于日本政府今后仍将继续致力于推进其“技术立国”战略,加之它是iPS细胞技术的发源地,未来iPS细胞疗法可能会相对容易被用于临床。拟定于6月底提交日本议会审议的《药品法》修订版,将加快推进iPS细胞疗法的进程——其中涉及临床二期或临床三期试验的相关内容似乎有望生效。但政府技术驱动战略的期待和黄斑变性疾病患者的未来,将部分取决于高桥团队和同样具有开拓精神的志愿患者。

相关新闻
相关评论>>