2006年，日本科学家山中伸弥用4种基因将小鼠体细胞在体外重编程为诱导多能干细胞（即iPS细胞）。从此，iPS细胞研究改变了基础研究的面貌，山中伸弥也因“在细胞核重新编程研究领域的杰出贡献”，成为2012年诺贝尔生理或医学奖共同得主。

iPS细胞与胚胎干细胞一样，在体内可分化为3个胚层来源的所有细胞，进而参与形成机体的所有组织和器官。更为重要的是，iPS细胞能够克服胚胎干细胞在来源、伦理方面所遇到的挑战，绕过了宗教、法律、伦理禁区，所以人们对其在疾病诊断和治疗方面的前景寄予厚望。据《自然》杂志网络版近日报道，日本科学家正计划进行一项研究，首次测试iPS细胞的医疗潜能——将其移植到眼疾患者体内，以治疗因感光细胞病变而诱发的视网膜变性疾病。

日本理化学研究所发育生物学中心眼科学家高桥雅世3月向卫生省提交此项研究申请，并有望最早于9月开始招募志愿患者。这是iPS细胞研究从实验室迈向临床应用的关键一步，该领域的科学家们都希望，该试验的向前推进将能减轻人们对iPS细胞医疗应用的某些安全疑虑。日本政府则希望证明，其重点资助的、加速推进iPS细胞走向临床应用的努力是正确的。澳大利亚墨尔本大学干细胞专家马丁·佩拉指出：“整个领域（的发展）都取决于高桥研究小组和日本政府的管理机构，以确保供临床应用前的证据是足够安全和有实效的。”

10多年来，高桥一直致力于研究iPS细胞重建病变组织的潜力，她希望能够为6位严重老年黄斑变性患者进行治疗。这是一种常见的失明病因，50岁以上的人至少有1%受此病困扰。其成因是血管侵入视网膜损伤视网膜色素上皮，使感光细胞发生病变。利用能阻止新血管生长的药物可以治疗该病，但这需要反复将药物注射到患者眼中。

高桥将从志愿患者上肢采集如胡椒般大小的皮肤样本，加入一些能使细胞重编为iPS细胞的蛋白质，再将iPS细胞转变为视网膜细胞，然后在视网膜内受损区域放入一小片细胞。如果一切进展顺利，iPS细胞将会在患者视网膜内发育并修复视网膜色素上皮。

研究人员希望通过移植细胞能减缓或者阻止疾病的发展，但其主要目标是证明iPS细胞对人体是安全的。对实验鼠的研究曾显示，iPS细胞会引发免疫反应，科学家担心它也会引发人体免疫反应。《自然》杂志近期发表的最新成果则显示，iPS细胞并不会引发人体免疫反应，因而这种顾虑已经减少。哈佛大学医学院干细胞移植计划主管乔治·戴利说：“免疫兼容性看似正如所期待的一样，因此我对该问题并不十分担心。”

主要的担忧是重编细胞可能会在人体内形成肿瘤而不是健康组织。但高桥的最新研究结果显示，iPS细胞在实验鼠体内不会形成肿瘤，在非人类灵长类动物体内也是安全的。佩拉和戴利也确信上述临床应用前的研究数据所支持的观点。